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测量人类干细胞二十年来的影响

1998年11月,世界被引入人类胚胎干细胞,这是在发育的最早阶段出现的空白板状细胞,并且继续成为构成人类的许多细胞类型中的任何一种。

威斯康星大学麦迪逊分校的发育生物学家詹姆斯汤姆森在世界各地发表的一篇简短的论文中发表了一篇简洁的论文,描述了生命主细胞的首次成功衍生和培养。凭借在正确的实验室条件下无限复制的能力,为帕金森病,糖尿病,心脏病,脊髓损伤和许多其他可怕疾病等疾病提供取之不尽的替代细胞供应的前景使细胞进入生物医学聚光灯和公众的想象力。

“当人类胚胎干细胞在20年前被发现时,研究人员和公众很快意识到这些细胞为治疗应用提供了诱人的承诺,”威斯康星大学医学与公共卫生学院医学教授蒂姆坎普说。威斯康星大学麦迪逊分校的干细胞和再生医学中心主任。“现在有一种潜在的途径可以在实验室中产生基本上任何人体细胞类型,然后用它来代替受损的细胞,例如糖尿病胰腺β细胞,帕金森病多巴胺能神经元和心脏等疾病。心脏病发作后肌肉细胞。“

从刚完成生育治疗的患者捐赠的剩余胚胎中获得的5个细胞系开始,人类干细胞科学已经从几个孤立的实验室迅速发展成为一个新兴的全球产业,并启动了再生医学的新领域。今天,基于将病变细胞换成健康实验室培养细胞的经过验证的疗法仍然是一种临床愿望。但越来越多的临床试验,细胞在工业中的广泛使用,以及瑞士军刀细胞的基本发现的膨胀清单,有助于实现第一个实验室带来的承诺的稳定实现 - 二十年前种植的细胞。

“令人惊讶的是我们到底有多远以及我们到达的速度有多快,”UW-Madison的非营利性附属公司WiCell的干细胞银行主任Tenneille Ludwig说道,他研究,分发和表征干用于研究的细胞。路德维希是今天(2018年11月1日)发表在“细胞干细胞”杂志上的一篇论文的高级作者,该论文描述了干细胞科学的全球范围和经济影响,包括细胞的临床,工业和研究用途。毫不奇怪,干细胞临床应用的潜力随着时间的推移而受到最多的关注,虽然未经证实的治疗从关节炎到阿尔茨海默氏症的治疗方法已在美国和国外的诊所中出现,但尚未有一个有效的干细胞已经成功通过FDA批准所需的临床试验范围的治疗。

“如果你正在寻找经过验证的胚胎或诱导干细胞治疗,那么目前还没有一种,”Ludwig解释说,并指出从实验室到诊所的时间表很少是快速或直接的。“我们知道从基础科学发现到诊所需要很长时间。”

Ludwig在Thomson实验室担任博士后研究员,负责开发和提炼在实验室培养和培养细胞所需的培养基,她说,该领域的调查揭示了10个国家的29项临床试验。其中27项试验涉及人胚胎干细胞系的细胞,包括1998年衍生的一些原始干细胞系。“我们预计临床试验的数量将在未来5到10年内迅速增加。”

较少公开的是使用干细胞开发高通量药物筛选。几乎所有主要制药公司现在都有干细胞计划,其中细胞用于评估有希望的新候选药物的安全性和有效性。

同样在公众的关注下飞行的是干细胞,胚胎和诱导多能细胞的科学贡献。(诱导多能细胞是成体细胞,如皮肤,已被遗传重编程,以模仿胚胎干细胞的质量。)尽管胚胎干细胞的科学因布什政府的早期争议和资金有限而放缓,但该领域已经起飞由于公共资金变得更容易获得,现在有近400种胚胎干细胞系通过美国国立卫生研究院(NIH)干细胞登记处获得公共资助。

根据美国国立卫生研究院的数据,路德维希和她的研究合着者,估计该机构在过去20年中花费了14.3亿美元用于研究胚胎和诱导干细胞。由于更容易获得干细胞系和更强大的公共资金,干细胞科学已取得显着进展。例如,科学家能够指导空白板岩细胞成为体内发现的许多细胞。从击败心脏细胞和产生胰岛素的β细胞到运动和多巴胺能神经元,科学家正在制造大量的纯细胞用于研究,在许多情况下会产生无法用于科学研究的细胞。

“在最初的几年里,整个领域只有大约80篇论文,”路德维希指出。“现在,二十年过去了,成千上万。这非常了不起。”Kamp说:“现在,经过20年的持续研究和开发,我们正在看到正在出现的临床试验正在测试来自胚胎干细胞的细胞产品,用于治疗各种疾病,包括糖尿病,缺血性心脏病,年龄相关性黄斑,以及大多数这些试验只是刚开始的安全性研究,但人类胚胎干细胞及其近期表亲诱导的多能干细胞的显着新再生医学应用开始意识到20年前首次发现的革命性新疗法的前景。 “

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