创新的遗传和细胞技术有助于识别多种疾病目标

今日(十一月十二日)发表的研究报告重点介绍了使用CRISPR-Cas9和人类诱导多能干细胞技术以确定神经系统疾病(如精神分裂症和成瘾)的新治疗靶点的进展。这些研究发表在神经科学2017年，神经科学学会年会和世界上最大的脑科学和健康新兴新闻来源。

CRISPR-Cas9是一种多功能且高度准确的基因编辑技术，允许研究人员通过改变DNA序列的部分来修饰生物体基因组的特定部分。人诱导多能干细胞(iPSCs)是一种遗传研究工具，可以从成人细胞中产生，绕过了使用胚胎组织的需要(以及相关的争议)。干细胞可以转化为体内的任何类型的细胞，从而可以在多种人体系统中进行研究。这些相对较新技术的新应用促进了基因特异性水平的研究，为新疗法的开发创造了潜力。

今天的新发现表明：- CRISPR-Cas9技术的改编可以确定用于驱动小鼠可卡因成瘾的基因的表观遗传“关闭”和“开启”信号(Peter James Hamilton，摘要017.01)

- 科学家使用CRISPR-Cas9来阐明15q13人的原因。 3微缺失综合征 - 一种罕见的人类遗传疾病 - 更容易患上自闭症谱系障碍，癫痫和精神分裂症等脑部疾病(Karun K. Singh，摘要103.05)。

- 使用iPSC，研究人员开发了一种新的细胞疾病模型来探测精神分裂症的神经生物学原因，这一点尚不清楚(ChangHui Pak，摘要032.29)。

最近讨论的其他调查结果显示：

利用在三维培养中生长的人类胎儿“迷你大脑”，科学家们确定，寨卡病毒产生的特定蛋白质会改变受感染胎儿发育中大脑中神经干细胞的特性，可能导致新生儿出现小头畸形(Ki- Jun Yoon，摘要103.06，见附件摘要)。

“今天的研究结果证明了我们在使用CRISPR-Cas9和人工诱导的多能干细胞技术以及所产生的惊人发现方面取得的许多进展，”东京庆应义塾大学医学博士，医学博士Hideyuki Okano表示。。“神经科学家正在使用这些新的基因编辑和分子工具来开发跨多个疾病前沿的潜在治疗靶点。”

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