CAR T细胞疗法有望在急性髓细胞白血病中发挥作用

嵌合抗原受体T细胞疗法(也称为CAR T疗法)被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。个人基因疗法利用患者自身的免疫细胞抵抗癌症。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将CAR T治疗产品用于患有弥漫性大B细胞淋巴瘤的成年人以及患有急性淋巴细胞白血病的小儿和青年。现在，莫菲特癌症中心的研究人员正在努力将该革命性疗法扩展到其他癌症。

一种可能有益的疾病是急性髓细胞性白血病(AML)，这是影响成年人的最常见的急性白血病。超过一半的AML患者在化疗后进入缓解期。但是，许多复发是因为残留的白血病细胞可以逃避化学疗法和免疫系统。一项名为THINK(带有NKG2D的治疗性免疫疗法)的新的1期临床试验正在研究Celyad的新CAR T疗法CYAD-01，该疗法可遗传修饰免疫细胞以表达靶向白血病肿瘤的天然杀伤受体。

根据在线发表在《Haematologica》杂志上的临床试验的案例研究，该患者在接受CYAD-01治疗后，随后进行了骨髓移植，已经九个月没有癌症。

案例研究作者莫菲特(Moffitt)恶性血液病学系助理成员戴维•萨尔曼(David Sallman)医学博士说：“重要的是要注意，这是CAR T首次导致AML缓解。”“这也是CAR T首次不需要预处理化学疗法就有效。”

对于CAR T治疗，将T细胞从患者血液中取出并送至实验室，在那里对它们进行了基因修饰，以更好地识别和攻击癌细胞。一旦收到新细胞，患者通常会接受预处理化疗，以耗尽其免疫系统，为新细胞腾出空间。在THINK研究中，无需进行预处理化学疗法。

“我们的案例研究表明，CAR T治疗对于AML患者是一种可行的选择，” Sallman补充说。“我们现在需要利用在初步研究中学到的知识，并扩大试验范围。”

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