UI科学家正在开发用于基因编辑的新交付工具

基因编辑技术进步的消息使人们有望实际使用这种方法来治疗患者的疾病。但是仍然存在的障碍之一是如何安全有效地将这些工具交付给患者的正确细胞。

以爱荷华州大学研究员Paul McCray，Jr.，MD为首的科学家们正在使用简单的肽将基因编辑工具传递到众所周知难以进入的肺和气道细胞中，目的是为患有囊性纤维化等疾病的患者提供新的治疗方法，COPD和哮喘。

在10月28日发表于《自然通讯》上的一项新研究中，研究小组表明，这些穿透细胞的“穿梭”肽可以将基因编辑蛋白携带到气道细胞中，而不会对被测细胞或动物模型造成伤害，并获得基因。以可能对临床有用的水平进行编辑。

关于在医学中使用基因编辑通过修复或修饰致病突变来治疗疾病的可能性，人们感到非常兴奋。但是问题是我们必须能够安全地运送材料。这项研究是这条道路上的一步。”

McCray和他的UI团队正在与位于魁北克的Feldan Therapeutics公司的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士进行研究合作，这是一家位于魁北克的公司，已经开发出了基于肽的平台，可以直接将蛋白质货物运送到细胞中。

肽使用从自然界借来的序列，使它们能够快速通过细胞膜并逃脱旨在去除外源DNA或蛋白质的细胞机制。在这项新研究中，研究人员能够将蛋白质和基因编辑核糖核蛋白递送至人气道细胞和小鼠肺部。该过程导致气道细胞中的基因编辑水平足够高，可能对治疗有用，但耐受性好，不会持久存在或产生“脱靶”编辑。

麦克雷(McCray)还是UI的帕帕约翰生物医学研究所的成员，他说下一步的步骤之一是筛选约100种新肽，以鉴定出能够更有效地运送生物货物的肽。

这项工作是由体细胞基因组编辑(SCGE)计划资助的，该计划是美国国立卫生研究院(NIH)于2018年启动的一项计划，旨在为人类安全有效地进行基因组编辑创造工具。

McCray指出，成为基因组编辑联盟成员的好处之一是能够与其他研究小组联系，进行有关开发下一代基因编辑工具的相关工作。他发现进行合作以测试这些肽在其他疾病模型中转运新工具的能力的巨大机会。

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