重新设计的MabThera用于治疗ALS

内盖夫本古里安大学(BGU)的研究人员正在开发一种肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新疗法，该疗法使用的是FDA批准的现有药物中的一部分，该药物可恢复中枢神经系统(CNS)的免疫防御能力并延长预期寿命。

ALS，也称为Lou Gehrig病，是一种致命的进行性神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓的运动神经细胞。

运动神经元的进行性退化导致萎缩，瘫痪，并最终由于呼吸肌衰竭而死亡。

由于ALS的确切病因尚不清楚，因此当前的研究集中于延长发病后的预期寿命，目前大多数患者的预期寿命为2至5年。

该疾病的部分进展与神经胶质细胞活性的增加有关，神经胶质细胞是一种免疫细胞，会损害并杀死人体的运动神经元细胞，并降低其清洁中枢神经系统环境的能力。

BGU生物技术工程系Avram和Stella Goldstein-Goren的Rachel Lichtenstein博士致力于降低这种阴性免疫反应。利希滕斯坦博士说：“我们找到了一种方法来阻止胶质细胞攻击和杀死健康的脑细胞。”

她成功地将FDA批准的用于治疗某些自身免疫性疾病和癌症类型的药物MabThera的一部分重新设计为治疗ALS的新分子。

利希滕斯坦博士说：“我们在ALS转基因小鼠上的实验结果表明预期寿命显着增加”。“由于该药物已经获得批准，因此我们相信我们仅需要进行有限的临床前测试即可比其他计划更早地进入临床阶段。”

“这也可能对其他患有阿尔茨海默氏症和帕金森氏症的神经退行性疾病患者的预期寿命产生重大影响， BGU的技术转让和商业化公司BGN Technologies业务开发高级副总裁Ora Horovitz博士说。“我们的新候选药物可能被证明可以有效地增强人脑的自我清洁机制，从而改善数百万人的生活。”研究人员现在正在寻找制药公司的合作伙伴。

当前，仅两种药物可用于ALS患者：瑞鲁唑(Rilutek)，可将患者的生存期延长三至六个月。以及最近获得FDA批准的依达拉奉(Radicava)，取得了相对中等的成功。

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