研发解决疾病的DNA改变技术

新加坡的研究人员已经开发出一种新蛋白质，该蛋白质可以以比现有方法更高的精确度改变活细胞中的DNA。

准确地改变DNA的能力将为个性化医学的发展打开更多的大门，这可能有助于解决目前治疗方法很少的人类疾病。治疗需求未得到满足的疾病示例包括神经退行性疾病，例如亨廷顿氏病，肌肉营养不良和血液疾病，例如镰状细胞性贫血。

这种名为iCas的新蛋白质可以很容易地通过外部化学输入来控制，从而解决了CRISPR-Cas [1]的一些问题，CRISPR-Cas是DNA改变的现有金标准。例如，现有的Cas酶有时可能会改变DNA中的位置，从而导致严重后果。使用iCas，用户现在可以控制酶的活性，从而最大程度地减少细胞中意外的DNA修饰。

由A * STAR新加坡基因组研究所(GIS)和新加坡南洋理工大学(NTU新加坡)合作开发的iCas，本周在同行评审的《自然化学生物学》杂志上发表。

领导联合研究团队的是Tan Meng How博士，GIS的干细胞与再生生物学高级研究科学家，南大化学与生物医学工程学院的助理教授。

谭博士解释说：“ DNA就像是一本指导手册，告诉活细胞如何行为，因此，如果我们能重写本手册中的说明，我们将能够控制细胞的功能。”“我们设计的iCas蛋白就像一个电灯开关，可以根据需要随时打开和关闭。就响应时间和可靠性而言，它也优于其他现有方法。”

DNA改变的原理

为了确保精确地改变DNA，这在许多生物医学和生物技术应用中都是必需的，必须严格调节Cas蛋白的活性。

可以打开或关闭iCas蛋白的化学物质是他莫昔芬，这是一种通常用于治疗和预防乳腺癌的药物。在没有iCas的情况下，iCas会关闭，并且不会对DNA进行任何更改。用他莫昔芬打开电源后，iCas将编辑目标DNA位点。

在这项研究中，发现iCas的性能优于其他化学诱导的CRISPR-Cas技术，它的响应时间更快，并且能够反复打开和关闭。

iCas反应的速度更高，可以更精确地控制DNA编辑的时间和地点。这在需要精确控制DNA编辑的研究或应用中很有用。

例如，在细胞信号通路或脊椎动物发育的研究中，iCas可以精确靶向组织内的细胞子集(空间控制)或在特定发育阶段编辑DNA(时间控制)。

赵慧敏博士说：“谭博士开发的iCas技术是不断增长的CRISPR工具箱的令人兴奋的补充。它能够以精确受控的方式进行基因组编辑，从而为CRISPR技术在基础和应用生物学研究中的应用打开了新的大门。”伊利诺伊大学香槟分校(UIUC)化学与生物分子工程学院的史蒂芬·米勒(Steven L. Miller)讲座教授。

GIS执行董事Ng Huck Hui教授补充说：“这项进展使研究人员能够进行精确控制，以进行更准确的DNA编辑，并且可以帮助研究人员对具有新特性的细胞进行工程改造或通过突变的DNA修复患病的细胞。”

南洋理工大学化学与生物医学工程学院院长Teoh Swee Hin教授说：“ DNA编辑是一个令人兴奋的领域，在疾病治疗中具有许多潜在用途。南洋理工大学一直活跃于基因测序和生物工程领域的研究。在过去的几年中，Tan博士及其新加坡团队的这项工作将增加对医学细胞工程学知识的了解。”

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