耶鲁大学PNA技术是基因编辑工具包的重要组成部分

国家卫生研究院的体细胞基因编辑协会在4月8日出版的《自然》杂志上发表了一篇文章，详细介绍了他们在全国范围内开发更安全，更有效的方法来编辑与疾病相关的体细胞基因组的努力的进展。并减轻了因基因改变而引起的疾病负担。

基因编辑使科学家能够修改生物体DNA的各个部分，被认为是治疗多种遗传疾病的有前途的方法。在过去的几十年中，实验室取得了许多进步，但是在将基因编辑技术广泛应用到患者群体中之前，仍然需要克服许多挑战。体细胞基因编辑协会(SCGE)于2018年启动，召集了该领域的一些领先研究人员以促进发现并加速实验室中体细胞基因编辑进展到临床环境的翻译。

NIH将在六年内向SCGE拨款约1.9亿美元，以实现基因编辑的潜力。最终结果将是一个免费提供的工具包，该工具包将为生物医学研究界提供有关基因组编辑器以及用于传递和跟踪基因编辑分子的方法的经过严格评估的信息。

卡内基梅隆大学化学教授丹尼斯·赖(Danith Ly)于2019年加入该联盟，他说：“国立卫生研究院意识到，对于我们共同研究基因编辑的所有人来说，实现共同目标至关重要。我们正在设计可用于研究的分子。细胞，我们正在对每一个细胞进行分类。最终，我们为想要将基因编辑带给患者的人们提供了非常有价值的，经过严格评估的资源。”

尽管该联盟的大部分工作都集中在与CRISPER-Cas相关的系统上，但SCGE指出，继续开发其他系统很重要。他们特别挑出了卡内基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly和耶鲁大学(Yale University)的彼得·格拉泽(Peter Glazer)开发的基于肽核酸的基因编辑技术。

该联盟写道：“尽管SCGE内部非常关注CRISPR-Cas相关系统，但继续探索替代系统至关重要，部分原因是它们的传递潜力以及生物学或免疫学反应可能有所不同。”在大自然中。

CRISPR-Cas编辑已从人体中去除的细胞中的基因时，Ly和Glazer的肽核酸(PNA)系统是通过静脉给药的，并在体内编辑细胞。使用纳米粒子，与DNA供体链配对的PNA分子可直接递送至功能异常的基因。Ly是合成核酸技术的领先研究人员，已经对PNA分子进行了编程，以在目标突变位点打开双链DNA。来自复合体的供体DNA与细胞的有缺陷的DNA结合，并触发DNA的先天修复机制来编辑基因。该团队已经使用该技术治愈了成年小鼠和子宫内胎儿小鼠的β地中海贫血。

PNA基因编辑系统没有CRISPER-Cas系统的高产量，但是它的优点是不太可能进行脱靶修饰。Ly表示，这意味着他们的技术可能更适合于遗传性疾病，这些遗传性疾病只需要校正一小部分细胞即可产生治疗差异。例如，在β地中海贫血研究中，Ly和Glazer发现编辑百分之六到百分之七的细胞是治愈性的。

Ly和Glazer计划通过参与SCGE进一步完善和改进他们的技术，他们期待与财团和更大的生物医学界分享他们的成果。

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