基因组编辑策略为囊性纤维化的治疗开辟了新的视角

由Anna Cereseto领导的特伦托大学团队采用的方法为囊性纤维化的治疗开辟了新的视角，囊性纤维化是一种目前无法治愈的遗传性疾病。

研究工作是与比利时的KU Leuven合作进行的。该研究项目(“一种新的基因治疗方法：通过基因组编辑修复Cftr基因中的剪接突变”)得益于基金会为囊性纤维化研究提供的两年资金达90,000欧元(Fondazione ricerca fibrosi cistica)，参与特伦蒂诺囊性纤维化协会(Associazione trentina fibrosi cistica)。该研究的结果发表于今天的自然通讯，一个开放获取期刊。

该疾病是由产生Cftr(囊性纤维化跨膜传导调节因子)的基因突变引起的，其功能障碍影响多个器官，尤其是肺部。UniTrento / KU Leuven研究团队改编了Crispr-Cas系统，这是一种革命性生物医学的分子剪刀，能够永久性地编辑至少两种导致囊性纤维化的突变。特别是，该技术被称为“SpliceFix”，因为它固定基因并同时恢复蛋白质生产机制。

特伦托大学生物分子科学博士生，该文章的第一作者Giulia Maule解释道：

我们已经设计了一种基于Crispr-Cas的基因组编辑策略，以永久性地去除导致该疾病的两种不同突变。Crispr-Cas的工作方式类似于基因组手术刀，可以极其精确地切割变异元素。我们证明了我们的修复策略适用于患者来源的类器官并且具有高度精确性：它仅针对突变序列，保留未突变的DNA“。

这位年轻的研究人员强调了该研究的一个新方面：“我们使用了从患者细胞中开发的类器官，而不是动物模型，这一选择使我们能够在非常相似的背景下验证分子策略的功效。对于囊性纤维化患者“。

囊性纤维化也被称为隐形疾病，因为它不会在外面显示，但它会影响到它所影响的人的生命。最重要的是，他们有肺部和消化问题。这种疾病遗传自父母。在，约有25人中有一人是航空公司。这意味着一些携带者有四个机会让孩子患上这种疾病。约有6,000人患有囊性纤维化，每年有200例新病例。

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