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CRISPR发现为基因工程打开了新的可能性

近年来,随着科学家开发CRISPR来应对医疗领域最紧迫的挑战,CRISPR经常成为头条新闻。然而,在这一领域取得的大多数进步都归功于CRISPR-Cas9基因编辑工具的应用,但科学家们强调,这只是CRISPR可实现的全部潜力的一小部分。

现在,北卡罗来纳州杜克大学的科学家已经成功开发了另一种CRISPR技术,不仅将其添加到基因工程设备的工具箱中,而且为基因工程领域的未来发展开辟了广阔的前景。

1类已被忽略

生物医学工程师在杜克大学获得的证明是,迄今为止尚未得到充分开发的1类CRISPR系统实际上可以成功地用于编辑人类细胞的基因组。预计对1类CRISPR系统的新研究的影响将开启基因工程技术的一个全新领域。

1级与2级

多年以来,科学家一直致力于开发利用CRISPR-Cas系统的方法,以靶向和编辑人类细胞中的DNA。自然地,它是一种防御系统,细菌将CRISPR相关(Cas)蛋白和RNA分子一起用于特异性靶向并消除感染病毒的DNA。

利用该系统机制的许多应用程序主要集中在Cas-9系统上,该系统是2类系统。Cas-9已在许多场合显示出能够通过在目标位置切割人类DNA来成功编辑人类DNA的功能,一旦切割,就可以添加或删除遗传材料。

令人惊讶的是,用于人类细胞的2类系统仅占CRISPR-Cas系统的10%左右。专注于它们的原因是因为它们被认为更易于使用。

尽管2类已经取得了一些革命性的发展,但科学家受到启发去研究1类CRISPR-Cas系统,看它们是否能够使它们在人类细胞中发挥与Cas9相似的作用。

我们可以使用1类系统编辑人类基因组吗?

1类系统比2类更复杂;他们依赖级联反应中众多的蛋白质(CRISPR相关复合物进行抗病毒防御)。实际上,90%的细菌使用1类系统,使其成为潜在生物技术工具的重要代表。

Duke团队认识到了这一尚未开发的潜力,并通过他们最近的研究证明了CRISPR 1类的潜力。他们的研究发现基因激活剂附着在I型大肠杆菌级联复合体的特定位点。然后研究人员将系统定位为结合基因启动子。

实验结果表明,通过靶向这些基因启动子,可以控制基因表达水平。他们发现他们可以增加靶基因的水平或以相反的方式将其关闭。

研究结果表明,第1类机制必须具有编辑人类DNA的能力,并且具有与Cas-9系统相似的作用,但又不会削减,添加或删除遗传信息。

未来一片光明

杜克大学的研究人员为开发新的基因编辑工具开辟了无限的可能性。该团队不再局限于专注于Cas-9,而是证明了可以操纵Class 1系统以不同的方式来编辑人类DNA,但产生的影响却是相似的。

目前,该团队仅表明1类系统与Cas-9兼容,未来将看到关于这些系统之间如何有益地区别以及可以从中开发哪些生物技术应用的探索。

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