当前用于治疗多发性硬化症(MS)的药物只能减少最初的复发-缓解阶段的复发。然而,许多患者在后期发展为进行性MS,而残疾逐渐恶化。这种类型目前还不能得到足够的对待。国际研究团队在2019年8月9日的《自然评论药物发现》杂志的一篇评论文章中汇总了仍缺乏有效的进行性MS治疗方法的可能原因。
为了该研究的目的,波鸿鲁尔大学大学医院圣约瑟夫医院神经病学系的波鸿医学博士西蒙·法斯纳教授和拉尔夫·戈德教授与波鸿大学的V. Wee Yong教授合作。卡尔加里和埃德蒙顿艾伯塔大学的Jason Plemel教授。在他们的文章中,他们讨论了进行性MS的潜在机制以及实验室实验和临床试验中整理的有关潜在治疗方法的数据。在此过程中,作者将治疗目标的讨论与细胞培养和动物模型进行的药理研究结果以及当前的临床研究联系起来。
一种疾病,多种机制
Simon Faissner说:“我们分析的底线是,进行性MS如此难以治疗的原因是疾病的进展是由多种机制引起的。”为了提供更有效的治疗,我们可能需要针对各种病理机制的精确治疗方法。这组作者说,另一个问题是,在任何现有的动物模型中都没有代表全部潜在机制。Faissner说:“因此,为临床研究确定潜在的治疗剂提出了巨大的挑战。”
而且,迄今为止,临床研究经常遵循不同的目标,这意味着构成治疗成功的定义因研究而异。作者指出,理想的情况下应执行一致的标准,以使研究具有可比性并验证可靠的治疗效果。
财务障碍
在财务方面也有阻碍新药开发的因素。有证据表明,被批准用于其他适应症的药物也可能证明对多发性硬化症有效。西蒙·法斯纳(Simon Faissner)解释说:“但是随着这类药物的专利到期,制药公司无法进一步开发它们。”“由于缺乏资金,开展测试这些药物对MS疗效的研究往往失败了。”
更好的治疗可能
尽管如此,作者得出的结论是,随着研究人员对潜在疾病机制有了更好,更详细的了解,患有进行性MS的患者的治疗将得到改善。Faissner预测:“这些发现将使我们能够引入更具针对性的疗法,从而防止患者随着疾病的进展而遭受更严重的损害。”
关于多发性硬化
多发性硬化症是中枢神经系统的一种慢性炎症性疾病,在大约85%的患者中表现为复发缓解型MS。在西方世界,这是年轻人神经系统残疾的主要原因。疾病的早期特征是复发并伴有神经系统症状,例如视神经炎,运动功能受损和敏感性受损。如今,已有超过十二种已获批准的药物可用于相当有效地治疗此类药物。
尽管有有效的治疗方法,但在大约15至20年后,大多数患者仍出现所谓的继发性慢性进行性MS,其特征是复发稀少和残疾逐渐累积。初诊时有10%至15%的患者出现原发性进行性疾病。如今,已经出现了用于渐进型MS的新药,例如Ocrelizumab和Siponimod。但是,治疗效果仍然有限。
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