抗体药物可以治疗多种血液和免疫疾病

根据斯坦福大学医学院研究人员对小鼠的一项研究，基于抗体的治疗可以温和有效地消除骨髓中患病的造血干细胞，为移植健康的干细胞做准备。

研究人员认为，这种治疗方法可以避免使用严酷的，可能危及生命的化学疗法或放射线来为人们做好移植手术的准备，大大增加了可以从手术中受益的人数。

“有许多血液和免疫疾病可以通过移植健康干细胞来治愈，”斯坦福大学医学博士，医学博士Judith Shizuru说。“但是，使健康细胞有效移植所需的预处理是如此有毒，以至于我们无法为许多患者提供这种选择。专门针对血液形成干细胞的治疗将使我们能够治愈镰状细胞病，地中海贫血，自身免疫性疾病和其他血液疾病等多种疾病的人。“

Shizuru是该研究的高级作者，将发表2月11日在线献血。博士后学者Wendy Pang，医学博士，博士和儿科助理教授Agnieszka Czechowicz，医学博士，博士，分享该项工作的主要作者。

这项研究是最近由Shizuru，Czechowicz和研究员Hye-Sook Kwon博士共同撰写的两篇研究之一，表明在血液形成或造血干细胞表面靶向一种名为CD117的蛋白质的抗体可以有效和安全地进行消除小鼠和非人类灵长类动物的细胞。CD117是在干细胞表面发现的蛋白质。它规范了他们的成长和活动;这种名为SR1的抗体与蛋白质结合并阻止其功能。

使用针对CD117的抗体来消除造血干细胞是基于在研究实验室共同作者Irving Weissman博士进行的研究，他是斯坦福大学干细胞生物学和再生医学研究所所长以及路德维希癌症干中心的主任。斯坦福大学的细胞研究和医学，以及当时的研究生捷克维奇。

正在进行的临床试验

这些研究的结果，包括Kwon最近发表的一篇文章，显示抗体治疗在非人类灵长类动物中是安全的，为斯坦福大学和加州大学的抗体临床试验奠定了基础。 - 旧金山患有免疫疾病的儿童称为严重联合免疫缺陷。

造血干细胞存在于骨髓中。它们产生血液和免疫系统的所有细胞。当干细胞或其后代开始不受控制地分裂时，会出现血癌，如白血病;当造血干细胞产生畸形的红细胞或血红蛋白时，会出现其他遗传病，如镰状细胞贫血或地中海贫血。

通常，治愈源于骨髓的这些和其他疾病的最佳机会是消除患者自身有缺陷的造血干细胞，并用来自紧密匹配的供体的健康干细胞代替它们。但为了做到这一点，患者必须能够承受预处理，称为调理。大多数预处理方案包括化学疗法和放射剂的组合，其剂量足以杀死骨髓中的干细胞。

Shizuru和她的同事研究了一类叫做骨髓增生异常综合征(MDS)的人类疾病的小鼠模型。患有MDS的人无法制造成熟，功能正常的血细胞，唯一的治疗方法是干细胞移植。这种疾病主要影响老年人，他们比年轻人更容易患上额外的，复杂的医学因素，并且不太可能经受预防方案。

“这些人中很多人都是老人，无法接受移植手术，”庞说。“但是没有其他治愈MDS的方法。”

我们非常希望通过更好地消耗患病细胞和植入健康细胞，这一研究对患者产生积极影响。

因为存在许多不同类型的MDS，所以根据疾病类型，血液测试结果以及受影响细胞中是否存在特定突变来为患者分配风险水平。根据世界卫生组织的报告，低风险MDS患者的中位生存率为5.5岁;那些患有高风险疾病的人的中位生存期为2.2岁。

SR1(Pang和Czechowicz研究的抗CD117抗体)识别从健康供体或MDS患者分离的造血干细胞表面上的CD117。他们发现抗体在实验室环境中阻止了健康和患病干细胞的生长。然后，研究人员调查了SR1治疗对小鼠的影响，这些老鼠被设计成具有由人和小鼠造血干细胞组成的混合血液系统。

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