免疫力会在基因治疗的道路上引起轰动吗

CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域引起了人们的兴奋，激发了能够治疗遗传疾病的分子工具的希望。通过研究人类对CRISPR-Cas9的免疫反应，柏林慈善大学的研究人员发现了对Cas9蛋白的广泛免疫。研究人员正在开发创新的解决方案，以确保可以在一系列临床应用中安全使用CRISPR-Cas9。他们关于CRISPR-Cas9潜在益处和风险的报告可在本期《自然医学》中找到。

CRISPR-Cas9是一种新的分子基因编辑技术，使科学家能够对人类，其他动植物的DNA进行特定的改变。该技术类似于一把分子剪刀，使科学家能够剪切，沉默或替换特定的DNA序列。CRISPR-Cas9基因编辑技术可在体外或体内使用(即，可用于修饰体外的细胞，也可将其递送至体内以直接修饰特定的靶细胞)。两种应用都证明了在动物模型中的有效性和易用性。

但是，没有足够的数据使我们能够评估在人类中使用该技术的风险和收益。通过研究对CRISPR-Cas9系统的免疫反应，由Charité柏林勃兰登堡再生疗法中心(BCRT)的MichaelSchmück-Henneresse博士领导的研究团队成功地弥补了这一知识鸿沟。

来自链球菌细菌的Cas9蛋白构成CRISPR-Cas9系统的组成部分。由于链球菌感染在人类中很常见，因此我们推测Cas9可能已经存在免疫记忆。”Schmück-Henneresse博士解释说。对Cas蛋白起反应的T细胞(人类免疫细胞)在几乎所有测试的健康人类受试者中均被发现。来自其他细菌(例如葡萄球菌或胃肠道细菌)的Cas分子也会产生这种类型的免疫反应-这种现象可能是由于这些酶之间的高度相似性所致。这些类型的免疫细胞会在基因治疗过程中产生不受欢迎的免疫反应，从而有可能损害该技术的安全性和有效性。CRISPR-Cas9也可能存在这种风险，

这意味着在体外被修饰的细胞不应该被注射到CRISPR-Cas9仍然活跃的患者体内。“我们已经开发了一种测试，可以确保电池产品可以放心使用。它可以用来可靠地确定免疫反应的风险是否较低。”Schmück-Henneresse博士解释说。但是，某些遗传疾病会产生无法在人体外改变的组织缺陷。必须找到新的解决方案来防止对CRISPR-Cas9基因编辑剪刀的危险免疫反应。

研究人员与柏林高级治疗中心(BeCAT)的同事合作，开发了一种技术，可确保基于CRISPR-Cas9的疗法的安全性。该技术通过分离和扩展调节性T细胞(可控制不需要的免疫反应)来发挥作用。这项技术的最初临床测试用于接受肾脏或骨髓移植的患者，取得了积极的成果。

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