最新研究表明新的免疫疗法对ALS患者是安全的

休斯敦卫理公会医院的最新研究表明，新的免疫疗法对ALS患者是安全的，并且还显示出令人惊讶的结果，这些结果可能给患有这种无情的进行性和致命疾病的患者带来希望。

肌萎缩性侧索硬化症，通常称为ALS或Lou Gehrig病，是一种神经系统疾病，其中控制肌肉运动的神经细胞退化，导致无力，言语和吞咽困难，呼吸障碍，并最终导致死亡。研究人员专注于调节性T细胞，也称为Tregs，它们是有助于保护人体免受有害炎症的免疫细胞，从而加速ALS的发展。

休斯顿卫理公会神经病学研究所神经病学家，联合主任，医学博士Stanley H. Appel和他的团队启动了一项研究，以确定输注Treg的治疗对于ALS患者是否安全且可耐受。这项研究将发表在2018年7月的《神经病学》杂志《神经病学与神经炎症》上。

休斯敦卫理公会医院神经病学系主任，资深作者Appel说：“我们发现我们的许多ALS患者不仅具有低水平的Treg，而且其Treg不能正常运行。”“我们认为，改善这些患者中Treg的数量和功能将影响他们疾病的进展。”

Appel和他的团队选择了三名处于ALS进展不同阶段的患者进行研究。

“正如我们所相信的，我们的结果表明可以提高其Treg水平是安全的，” Appel说。“令我们感到惊讶的是，当他们注入功能正常的Treg时，其ALS的进程急剧减慢。我的希望是，这项研究将ALS从死刑改为无期徒刑。它不能治愈患者的疾病，但我们可以有所作为。”

该研究中的三名患者接受了白细胞分离术，即去除血液，将白细胞与红细胞分离，然后红细胞返回人体。然后将Treg与白细胞分离。Appel的研究小组发现，一旦身体外恢复正常的ALS患者，Treg不能正常运行。他们与MD安德森癌症中心的干细胞移植和细胞治疗计划合作，在将每个患者自身的Treg静脉注射回患者体内之前增加了它们的数量。

休斯敦卫理公会的神经病学家，主要作者Jason Thonhoff博士说：“这项研究的目的是确定增加ALS患者功能性Treg的水平是否安全。”“将需要进行更大的研究以确定它是否是一种有效的治疗方法，但是作为专门研究ALS的临床医生和研究人员，我对这些初步发现所带来的希望感到非常兴奋。”

在研究期间，每位患者接受了8次Treg输注。每两周进行头四次输注，而后四次则每月一次。使用两个ALS进展等级量表测量疾病进展。在第一轮和第二轮Treg输注之间，然后在第二轮输注完成之后，在最后一次Treg输注后的几周到几个月内恢复了进展。

托恩霍夫说：“一个人在任何给定时间都有大约1.5亿个Treg在血液中循环。”在这项研究中，给予患者每剂Treg的剂量比正常水平增加了约30%至40%。在每轮四次Treg输注过程中，观察到疾病进展减慢。”

接下来，Appel和Thonhoff将启动一项2期研究，以进一步评估Treg输液在减缓ALS进程中的安全性和有效性。他们希望将这项研究变成针对ALS患者的现成的细胞疗法。

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