子宫干细胞移植可以彻底改变地中海贫血症的治疗方法

危重中孕期胎儿的子宫内干细胞移植已导致一个显然健康的婴儿出生。新生儿是世界上第一个使用出生前移植的干细胞进行临床试验的患者。

该婴儿于二月份出生于旧金山的加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院，接受移植治疗致命的地中海贫血形式四个月后出生，地中海贫血是一种由世界近5%人口携带的基因引起的疾病。

加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的儿科和胎儿外科医师Tippi MacKenzie医学博士说：“现在说干细胞移植的有效性还为时过早，但是她和她的母亲对这种治疗的耐受程度令我们感到鼓舞。”经过数十年研究的弗朗西斯科(Francisco)进行了开拓性移植。“她的健康出生表明，胎儿治疗是向患有这种诊断的家庭提供的可行选择。”

的独特专长婴儿在不知不觉中是该疾病的携带者，出生于妊娠37周，体重不到5磅。她已出院，并随家人回到了夏威夷的家中。

怀孕期间，在家庭故乡附近的医疗中心在超声检查中发现威胁生命的肿胀或积液后，加州大学旧金山分校胎儿治疗中心的MacKenzie小组对胎儿进行了定期子宫内输血治疗。肿胀，包括心脏扩大，是机体对严重贫血和缺氧反应的结果，缺氧是该疾病最危险的变种α地中海贫血的标志。

UCSF母婴医学科妇产科医师Juan Gonzalez Velez医师说：“在进行干细胞移植之前，需要进行宫内输血来治疗积液。”“在过去的30年中，这一直是严重胎儿贫血患者的一种治疗选择，我们认为患有α地中海贫血的胎儿也可以从这些输血中受益。”

胎儿的不良预后随着怀孕期间的每次输血而逐渐改善，Gonzalez贝莱斯说。在其中一种输血过程中进行了干细胞移植。

该程序汇集了加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的独特专业知识。旧金山的UCSF胎儿治疗中心是胎儿手术的发源地，并继续为患有多种出生缺陷的胎儿提供挽救生命的干预措施。加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院于1991年建立了地中海贫血计划，旨在为越来越多的地中海贫血患者提供多学科护理。它是β地中海贫血干细胞和基因疗法的国际领导者。

该疾病在东南亚，，中东的人们中更常见

地中海贫血的基因由中国，菲律宾，泰国，和中东(全球许多美国人，特别是在旧金山湾地区的人们要求其祖先的部分地区)中较高比例的人携带。在重型地中海贫血中，出生前会进行性贫血和心力衰竭，如果延迟治疗会导致发育障碍。治疗包括从孕中期开始进行终身输血，然后在出生后进行进一步输血，或者在童年时期进行匹配供体的骨髓移植。在大多数情况下，胎儿死于子宫或由于缺乏治疗选择而中止妊娠。

子宫内干细胞移植涉及在怀孕的第18至25周之间从孕妇中提取骨髓。从混合物中分离出骨髓细胞，并从中分离出造血细胞，即可以进化为所有类型血细胞的未成熟干细胞。然后通过女性的腹部将它们注射到胎儿的脐静脉中，在那里它们可以在血液中循环，发展为健康的成熟血细胞。

与儿童时期的骨髓移植不同，胎儿的免疫系统发育欠佳，并且在怀孕期间对母亲的细胞具有更高的耐受性，因此无需进行积极的免疫抑制治疗即可进行胎儿移植。

“一旦普遍致命，地中海贫血就可以作为一种慢性疾病进行管理，”医学博士埃利奥特·维钦斯基(Elliott Vichinsky)表示，他负责婴儿的治疗，并且是奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的北加利福尼亚综合性地中海贫血中心的创始人。“在子宫内干细胞移植方面，它可以走得更远：作为一种可以在出生前成功治疗的疾病。”

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