首页 >> Science杂志 > 植物动物 >
科学家开发出治疗罕见血液疾病的新希望
科学家们已经开发出一种新方法,可以修复患有罕见的称为X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的遗传性免疫缺陷病患者的造血干细胞中的缺陷基因。移植到小鼠体内后,经过修复的干细胞发展为正常运作的白细胞,这表明该策略可能被用于治疗患有这种疾病的人。
X-CGD是由CYBB基因突变引起的,CYBB基因突变提供了产生称为NOX2的蛋白质的说明。NOX2的缺陷削弱了白细胞的抗感染能力,使患有X-CGD的人极易感染威胁生命的感染。在这项研究中,来自美国国立卫生研究院一部分的美国过敏和传染病研究所(NIAID)的科学家专注于CYBB突变,在该突变中,遗传密码的单一改变会导致非活性NOX2的产生。研究人员使用基因编辑工具CRISPR-Cas9特异性靶向并修复了从两名X-CGD患者分离的造血干细胞中的这种突变。他们的靶向基因修复方法将有缺陷的CYBB序列恢复为健康人中出现的序列,使校正后的基因与正常基因无法区分。研究人员没有发现由CRISPR-Cas9基因编辑产生的任何意外影响。寻求恢复突变基因功能的其他基因疗法通常会引入其他变化,包括增加或减少遗传物质。
X-CGD患者修复的干细胞在移植到免疫缺陷小鼠后仍能继续正常运转,发展成能产生功能性NOX2的白细胞长达五个月。作者指出,尽管还需要做更多的工作,但这项研究提供了一种原理证明,即这种基因编辑策略可以修复造血干细胞中引起疾病的微小突变。
科学家计划进行其他研究,最终目的是将这种方法发展为X-CGD患者的临床治疗方法。他们建议,这种基因校正方法也可能适用于由单个基因突变引起的其他血液疾病,例如镰状细胞性贫血。
免责声明:本文由用户上传,与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考,并不构成投资建议。投资者据此操作,风险自担。 如有侵权请联系删除!
分享:
相关阅读
最新文章
-
6月25-28日,由中国进出境生物安全研究会、中国国际旅行卫生保健协会主办,中国青年创业就业基金会支持,中国出入...浏览全文>>
-
胃肠镜检查,听起来可能有些令人不安,但实际上,它可能是生活中的救命稻草。对于一些人来说,定期进行胃肠镜...浏览全文>>
-
6月16日-20日,2025年优秀博士后研究人员(绍兴)研学活动顺利举行。本次活动汇聚了来自全国各地的百余名博士后,...浏览全文>>
-
近日,天津松果生物医疗科技有限公司自主研发的牛跟腱来源去端肽I型胶原蛋白原材料成功通过国家药品监督管理局...浏览全文>>
-
在数字化产业转型的浪潮奔涌之际,病理学正经历着前所未有的革新机遇。奥伟登(Evident)凭借百年光学技术积淀,以...浏览全文>>
-
6月6-8日,CHINAGUT 2025中国肠道大会在宁波国际会议中心隆重举办。大会由南京医科大学第二附属医院、国家消化...浏览全文>>
-
在第28届北京国际口腔展这一行业风向标级盛会上,北京易岭生物科技有限公司(下面简称易岭生物)凭借重磅新品发...浏览全文>>
-
2025款上汽大众ID 4 X在安徽阜阳地区的售价会根据配置和选装包有所不同。基础版车型的厂商指导价大约在20万...浏览全文>>
-
岚图FREE,作为一款集豪华与智能于一体的新能源SUV,正以全新的姿态迎接每一位渴望高品质出行的用户。现在,岚...浏览全文>>
-
安徽阜阳的大众ARTEON 2022新款现已到店,最低售价从34 80万元起,无疑是近期购车的最佳时机。这款车型以其...浏览全文>>
大家爱看
频道推荐
站长推荐