科学家发现，一种针对帕金森氏病的新兴基因疗法在大脑中产生了与运动能力改善相关的新回路。这些发现已由费恩斯坦医学研究所教授戴维·艾德堡医学博士及其团队今天发表在《科学转化医学》杂志上，解释了新兴的帕金森氏症基因疗法AAV2-GAD涉及的治疗机制。这些发现通过使AAV2-GAD进入临床试验，同时为帕金森氏病的治疗反应和有效性提供了更好的理解，从而为科学和临床社区提供了帮助。
帕金森氏病是美国第二大最常见的神经退行性疾病。患者经常会感到震颤，运动迟缓(运动迟缓)，僵硬以及平衡与协调能力受损，从而导致行走，交谈或完成简单的日常任务困难。目前用于帕金森氏病的疗法和药物可以缓解症状，但不会减慢潜在的神经。基因疗法将基因注入细胞以纠正脑功能异常，是一种神经退行性疾病(如帕金森氏病)的新兴治疗方法。最近的2期临床试验表明，将谷氨酸脱羧酶(GAD)基因传递到称为丘脑下核的大脑部分对患者具有治疗作用。博士
“目前的帕金森氏病疗法会作用于大脑中的异常疾病网络，随着身体建立耐受性，随着时间的流逝，它们通常会停止工作。我们用AAV2-GAD疗法观察到的情况恰恰相反，”该论文的资深作者艾德伯格博士说。“我们发现AAV2-GAD导致大脑中新的神经通路的形成，将丘脑下核与其他运动区域相连，从而改善了长达12个月的运动症状。”
在这项研究中，艾德伯格博士和他的团队分析了15名接受基因疗法的帕金森氏病患者和20名随机接受假手术，然后在术后6和12个月进行重新扫描的患者的代谢PET扫描。他们发现，接受基因疗法的人开始形成新的大脑连接，并在12个月的研究结束时成熟。Eidelberg博士的团队计划在即将进行的针对帕金森氏病的这种新干预的3期临床试验中，将这些新回路的出现用作治疗生物标志物。
“博士艾德堡对帕金森氏病的研究为绘制脑网络图谱开辟了重要的新途径，这对理解使人衰弱的运动障碍至关重要。”费恩斯坦研究所所长兼首席执行官凯文·特雷西(MD)说道。“这项映射AAV2-GAD基因疗法的治疗益处的最新工作是进一步完善与该病根源相对应的疗法的主要下一步。”
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