CRISPR编辑的癌细胞的第一阶段i临床试验表明细胞安全耐用

在美国首次对晚期癌症患者进行CRISPR基因编辑测试之后，研究人员报告说，这些患者没有出现不良副作用，并且工程T细胞在体内持续存在了几个月。

这项1期临床试验的结果表明，基因编辑方法是安全可行的，到目前为止还不确定。该发现代表了朝着使用基因编辑来帮助患者的免疫系统攻击癌症的最终目标迈出的重要一步。CRISPR-Cas9基因编辑提供了强大的工具，可提高人类T细胞抵抗癌症的天然能力。尽管工程化的T细胞疗法极大地促进了癌症的治疗，但尚不知道CRISPR-Cas9编辑的T细胞是否可以耐受并在重新注入人类后能够存活。

这里，Edward A. Stadtmauer及其同事致力于研究六名60多岁的晚期癌症患者，这些患者对标准疗法没有反应。他们从这些患者的血液中去除了T淋巴细胞，并使用CRISPR从细胞中删除了可能干扰免疫系统抵抗癌症能力的基因。接下来，研究人员使用病毒武装T细胞攻击一种通常在癌细胞上发现的蛋白质NY-ESO-1。

他们将细胞注入患者体内，并监测细胞的植入和持久性。作者报告说，没有毒性相关的副作用，在输注后9个月内可以检测到工程T细胞。这项工作是建立在卡尔·琼(Carl June)博士领导的早期研究的基础上的，该研究涉及过继性T细胞疗法，他也是本研究的一部分。在相关的《观点》中，Jennifer Hamilton和Jennifer Doudna写道：“这些发现为细胞工程领域提供了安全生产和基因编辑体细胞非免疫原性管理的指南。”他们补充说：“这项研究仍未解决的最大问题是，基因编辑，工程改造的T细胞是否能有效对抗晚期癌症”，同时还指出，Stadtmauer及其同事的研究仅限于2016年可用的编辑方案，其中经基因编辑的T细胞的功效可能不如使用当今可用的较新技术有效。

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